Η έλλειψη αυξητικής ορμόνης, γνωστή και ως υποφυσιακός νανισμός, αποτελεί κατάσταση που οφείλεται σε ανεπαρκή επίπεδα αυξητικής ορμόνης στο σώμα του ασθενούς και οδηγεί σε παθολογικά χαμηλό ανάστημα με φυσιολογικές παράλληλα σωματικές αναλογίες.

Η κατάσταση αφορά στο 1:4000 με 1:10000 των παιδιών με χαμηλό ανάστημα και προκύπτει ως αποτέλεσμα γενετικών διαταραχών, σοβαρού εγκεφαλικού τραύματος ή συγγενούς έλλειψης της υπόφυσης. Σε ορισμένες περιπτώσεις δεν είναι εφικτή η αναγνώριση συγκεκριμένου αιτίου για την κατάσταση.

Η αντιμετώπιση είναι φαρμακευτική με καθημερινή ενέσιμη χορήγηση ανασυνδυασμένης αυξητικής ορμόνης. Μια πρόσφατη έγκριση του FDA έρχεται όμως να αλλάξει τα δεδομένα.

Η lonapegsomatropin αποτελεί μία νέα βραδείας αποδέσμευσης μορφή ανασυνδυασμένης αυξητικής ορμόνης (rhGH) και έχει λάβει ήδη έγκριση για τη θεραπεία παιδιατρικών ασθενών (ηλικίας από 12 μηνών) που πάσχουν από έλλειψη αυξητικής ορμόνης.

Σε αντίθεση με την κλασική μορφή της θεραπείας που απαιτεί την καθημερινή ενέσιμη χορήγηση ανασυνδυασμένης αυξητικής ορμόνης, η lonapegsomatropin χορηγείται σε εβδομαδιαία βάση.

Η τυχαιοποιημένη μελέτη διάρκειας 52 εβδομάδων στην οποία βασίστηκε η έγκριση του FDA επέδειξε αποτελεσματικότητα με επίτευξη ρυθμού αύξησης ύψους 11,2cm/έτος σε σύγκριση με 10,3cm/έτος με τις ισοδύναμες δόσεις της καθημερινά χορηγούμενης συμβατικής θεραπείας (σωματοτροπίνη).

Η νέα αυτή θεραπεία είναι αποδοτική, ασφαλής και καλύτερα ανεκτή από τους ασθενείς, βελτιώνοντας το επίπεδο ζωής τους.